Nowy lek może złagodzić ciężką, trudną do leczenia dnę


Szanujemy twoją prywatność.

Szanujemy twoją prywatność.

WTOREK , 16 sierpnia (News HealthDay) - W przypadku niektórych pacjentów dna dotkniętych szczególnie ciężką, okaleczającą postacią choroby, u których standardowe leczenie jest albo nie do zniesienia, albo nieskuteczne, ostatnio zatwierdzona alternatywa wydaje się zapewniać ulgę.

Nowa Podawanie w infuzji dożylnej o nazwie pegloticaza (nazwa handlowa Krystexxa) nie ma trwałego wpływu na najcięższych pacjentów z dną, ale naukowcy twierdzą, że u około 4 na 10 pacjentów, którzy reagują pozytywnie, poprawa może być znacząca.

Zastosowano pegloticazę zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków we wrześniu 2010 r.

Leczenie jest drogie, a wyniki badań wykazały wysoki odsetek skutków ubocznych, niektóre z nich są niezwykle poważne, co sugeruje, że dostawcy usług medycznych muszą rozważyć c osts i korzyści dla każdego przypadku.

"Na tym koncentrujemy się około 3 procent pacjentów z dną, którzy mają najbardziej zaawansowaną postać choroby" - powiedział starszy autor badań, dr Michael A. Becker, emerytowany profesor medycyny na Uniwersytecie w Chicago.

"Około 80 procent przypadków tych pacjentów nie toleruje długotrwałego leczenia dny moczanowej, allopurinolu" - wyjaśnił Becker. "W przypadku pozostałych 20 procent, lek albo po prostu nie ma wystarczającej skuteczności, albo trwa zbyt długo, aby przynieść efekt.

" Tak więc pegloticaza jest wyraźnie niszowym środkiem zaprojektowanym specjalnie dla tych najgorszych przypadków "- powiedział Becker. droga alternatywa wymagająca starannie monitorowanych infuzji dożylnych przez dłuższy czas. I istnieje możliwość reakcji na wlew, które mogą być - choć zazwyczaj nie są - poważne.

"Najważniejsze jest jednak to, że leczenie to daje nadzieję ludziom, którzy zostali uznani za niestosujących leczenia konwencjonalnymi środkami, "doszedł do wniosku.

Becker i jego koledzy opublikowali swoje wyniki w 17 sierpnia wydania Journal of American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, który udzielił licencji na wyłączne prawa do technologii związanej z pegloticazą, sfinansował badanie i wprowadził do niego wkład.

Autorzy badania zauważyli, że około 6 milionów mężczyzn i kobiet w Stanach Zjednoczonych cierpi na jakąś formę dny moczanowej, choroba, która wynika z niezdolności organizmu do odpowiedniego usuwania gromadzenia kwasu moczowego. W ciągu ostatnich dwudziestu lat liczba Amerykanów zmagających się z tą chorobą wzrosła o około 50 procent.

Dla takich osób rosnące poziomy kwasu moczowego powodują powstawanie maleńkich kryształów w kształcie igieł, które z kolei gromadzą się w stawach i tkanki (przede wszystkim duży palec u nogi), powodując stan zapalny i często wyniszczający ból.

Od 1966 r. podawano doustnie allopurinol (Lopurin, Zyloprim), który był stosowany w leczeniu wielu pacjentów, zmniejszając produkcję kwasu moczowego podczas opróżniania niezrównoważone depozyty przez nerki. Druga opcja leczenia doustnego, zwana febuksostatem (Uloric), została zatwierdzona dwa lata temu.

Ale dla niewielkiej grupy pacjentów tabletki nie działają, działają zbyt wolno lub wywołują poważne skutki uboczne. Ich dna może prowadzić do choroby stawów, deformacji, przewlekłego bólu, niepełnosprawności i obniżonej jakości życia. A dla takich osób nie było "planu B".

W przypadku niektórych z tych pacjentów, Becker wyjaśnił, co dwa tygodnie dożylne infuzje pegloticazy, zawierające zmodyfikowaną wersję enzymu świni, zwanego "urykazą" (co dwa tygodnie) ( brak u ludzi) praca polegająca na szybkiej zamianie kwasu moczowego w płyn naprzemienny i łatwo wydalany.

Aby zobaczyć, jak skuteczne może być to nowatorskie podejście, autorzy badania przeprowadzili dwa półroczne badania w tandemie, w których wzięło udział łącznie 212 pacjentów. z ciężką, przewlekłą i wcześniej nieuleczalną dną, którym opiekowano się w 56 różnych ośrodkach reumatologicznych w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Meksyku.

Pacjentów podzielono losowo na trzy grupy: jedną otrzymującą 8 miligramów peglotikazy co dwa tygodnie; drugi do otrzymania leku raz w miesiącu; a trzeci umieszczono w soli do wstrzykiwań (placebo).

Wynik: wszyscy pacjenci otrzymujący peglotykazę doświadczyli szybkiego spadku stężenia kwasu moczowego do wartości uznawanych za prawidłowe. Jednak w niektórych przypadkach spadek poziomu kwasu moczowego był tymczasowy, stwierdzili badacze.

Badanie wykazało, że nowe leczenie nie pomoże wszystkim z szacunkowych 120 000 do 180 000 Amerykanów z tym najcięższym rodzajem dny moczanowej. W rzeczywistości lek wydawał się wywoływać odpowiedź "wszystko albo nic", znacznie pomagając niektórym pacjentom, nie wywierając prawie żadnego wpływu na innych.

Ostatecznie zespół badawczy odkrył, że 42 procent pacjentów otrzymujących pegloticazę dwa razy w tygodniu utrzymywało normalny poziom moczu. poziomy kwasu przez co najmniej 80 procent półrocznego okresu badania. Tak samo było w przypadku 35 procent pacjentów z miesięczną peglotrazą. Te roztwory soli nie osiągnęły żadnej poprawy.

Ogólnie rzecz biorąc, jakość życia wzrosła zarówno wśród grup pacjentów leczonych peglotykazą, jak i mobilności i funkcji; doszło również do zmniejszenia bólu. Co więcej, wiele guzów typowo związanych z długotrwałą dną (zwaną "tophi") ustąpiło w przybliżeniu w 40 procentach i 20 procentach pacjentów, co dwa tygodnie i raz w miesiącu, pegloticaza.

Jednak autorzy twierdzą, że 90 procent pacjentów z peglotecazą doświadczyło przynajmniej jednego działania niepożądanego, najczęściej krótkiego zaostrzenia dny moczanowej. Takie działania niepożądane są również powszechne wśród pacjentów leczonych allopurinolem w bezpośrednim okresie po rozpoczęciu leczenia.

Co ważniejsze, około jedna czwarta pacjentów otrzymujących co dwa tygodnie peglotrazę i 42%, którzy otrzymywali comiesięczne iniekcje, doświadczyła infuzji odpowiedzi immunologiczne w miejscu wstrzyknięcia leku. U 5 procent do 8 procent pacjentów reakcja była poważna, a u pięciu pacjentów wystąpiła anafilaksja.

Dr. Tuhina Neogi, profesor medycyny w Boston University School of Medicine, powiedziała: "Zdecydowana większość pacjentów może być odpowiednio i prawidłowo leczona za pomocą istniejących leków. pacjent dny moczowej. "

" Ale dla tej bardzo małej grupy pacjentów, dla których żadna z innych opcji nie działa lub dla których istnieją nietolerancji, jest to nowa droga ", powiedział Neogi.

" A co jest Warte podkreślenia - dodała - jest to, że działa to w zupełnie innym mechanizmie działania niż nasze istniejące leki, zamiast wyłączać kran z kwasu moczowego lub wyciągając odpływ, lek ten wchodzi tam jak wiadro i po prostu usuwa te rzeczy, więc jest to naprawdę wyjątkowe i ekscytujące. "Ostatnia aktualizacja: 17 listopada 2011 r. Prawa autorskie @ 2017 HealthDay. Wszelkie prawa zastrzeżone.

Zostaw Swój Komentarz